Bloomberg — En un ensayo clínico, una terapia génica de Regeneron Pharmaceuticals Inc. (REGN) consiguió mejorar la audición de casi todos los niños sordos, unos hallazgos que podrían ayudar a la compañía a buscar la aprobación reglamentaria para este tratamiento único.
De los 11 participantes que fueron evaluados al menos una vez, diez experimentaron una mejora de la audición a distintos niveles de decibelios, conforme a los resultados divulgados este lunes.
Los participantes iniciaron el ensayo sin poder detectar el sonido de una aspiradora, explicó Jonathon Whitton, director del programa global de audición de Regeneron. Tras el tratamiento, la mayoría pudo oír ladridos de perros y conversaciones, y algunos, hasta susurros.
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Los participantes en dicho ensayo cuentan con edades comprendidas entre los 10 meses y los 16 años y están afectados por una forma rara de sordera provocada por una mutación genética que no les permite fabricar una proteína indispensable para que sus oídos puedan funcionar adecuadamente.
Este avance es fruto de décadas de investigación sobre la causa de fondo de la pérdida de audición. El tratamiento de Regeneron es administrado quirúrgicamente, con un pequeño catéter que introduce una copia funcional del gen en el oído interno. En el ensayo no se ha registrado ningún efecto adverso relacionado con este tratamiento.
Regeneron está discutiendo con los reguladores si puede solicitar la aprobación basándose en los resultados del ensayo, que se presentarán el lunes en una reunión médica.
“Sentimos mucha urgencia por avanzar lo más rápido posible para los pacientes”, dijo Whitton.
Los resultados recuerdan el enorme potencial de la terapia de genes para corregir defectos genéticos que causan enfermedades y discapacidades hereditarias.
Sin embargo, muchas empresas biotecnológicas luchan por conseguir más dinero para desarrollar terapias génicas, cuya fabricación es costosa. Algunos tratamientos aprobados se enfrentan a la resistencia de las aseguradoras y tardan en encontrar pacientes.
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En el último ejemplo, Bluebird Bio Inc. anunció el viernes que va a ser adquirida por dos empresas de inversión por una fracción de su valor anterior, después de haber estado a punto de quebrar. Sin embargo, algunas terapias genéticas han sido éxitos comerciales, como el tratamiento de Novartis AG para la atrofia muscular espinal.
Durante ocho años, Regeneron, con sede en Tarrytown, Nueva York, ha trabajado en la terapia de genes con Decibel Therapeutics Inc, que se ha centrado en tratamientos para restaurar y mejorar la audición y el equilibrio. Hace dos años, Regeneron adquirió la empresa por unos US$100 millones de dólares.
Regeneron no es el único fabricante de medicamentos que estudia la terapia génica para la pérdida de audición. Eli Lilly & Co. (LLY) está desarrollando un tratamiento similar que introdujo el sonido en un niño de 11 años que nació sordo.
Menos de 50 niños estadounidenses nacen cada año con la forma de sordera congénita estudiada en el ensayo. Pero Regeneron ve una oportunidad de abordar formas más prevalentes de pérdida de audición, dijo Whitton.
Durante muchos años, los médicos no sabían por qué los niños nacían sordos y tenían poco que ofrecerles aparte de dispositivos como los implantes cocleares. Ahora, comprenden mejor la causa y es posible que pronto puedan presentar a los pacientes algo que nunca antes habían experimentado: el sonido.
“Estamos ante una nueva era de la medicina”, afirma Whitton.
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